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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Child Cell Culture Techniques Muscles Antibodies Disease Progression Genetic Vectors Transduction Cells Macaca fascicularis Gene Transfer Techniques Myotubular myopathy Knockout Transfection/methods Host-Pathogen Interactions Inbred mdx Muscular Dystrophy Myopathy FKRP Baculoviridae/genetics Genetic DNA Primers Male Preschool Cultured Clinical Trials as Topic Genetics Reporter Lentivirus/genetics Gene therapy Protein Tyrosine Phosphatases Polymorphism Industrial Microbiology/methods Base Sequence Genetic Therapy/methods Human Gene Expression Regulation/drug effects Cell Differentiation Dosage Animal Genotype Crigler-Najjar syndrome Insertional Gene Expression Regulation Amphipathic peptide Missense/genetics DNA Female Muscle disease Dogs Genetic Vectors/genetics/metabolism Flow Cytometry Hep G2 Cells Muscle Fibers Adult Adeno-associated virus Disease Models Electrophoretic Mobility Shift Assay Genetic Vectors/administration & Humans Antigens Animal models Genetic Vectors/immunology Immunology Cell Line Activin Receptors Dependovirus/genetics Hematopoietic Stem Cells/metabolism Receptors Animals Muscle Phenotype Middle Aged AAV DNA/metabolism Cell Survival Genetic Association Studies Inbred BALB C Mutation Hematopoietic Stem Cell Transplantation Dependovirus/genetics/immunology HEK293 Cells Virus Integration Mice Genetic/methods Cell Proliferation Genetic Therapy Muscle Contraction/drug effects Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Genetic Loci Muscular dystrophy Gait Canine Aged Immunity Epigenesis Lentiviral vector Viral Genes Inbred C57BL Genome

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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