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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Gait Genetic Vectors/genetics/metabolism Receptors Dependovirus/genetics Genetic Therapy Golgi apparatus Muscular dystrophy Genome Humans Female Mice Duchenne Muscular Dystrophy Genetic Genetic/methods Dosage Dependovirus/genetics/immunology Genotype Adeno-associated virus Male Genetic Association Studies Virus Integration Cell Differentiation DLK1-DIO3 Hematopoietic Stem Cell Transplantation Muscular Dystrophy Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics HEK293 Cells Middle Aged AAV Genetic Loci Cultured Genetics Genetic Vectors/immunology Gene Expression Regulation/drug effects Viral Activin Receptors Genes Protein Tyrosine Phosphatases Epigenesis Immunity Preschool Genetic Vectors/administration & Aged Antigens Muscle Animal models Cell Survival Mutation DNA/metabolism Cell Proliferation Child Host-Pathogen Interactions Genetic Vectors Human Crigler-Najjar syndrome Electrophoretic Mobility Shift Assay Animal Transfection/methods Cell Culture Techniques Genetic Therapy/methods Calpainopathy Duchenne muscular dystrophy DNA Primers Phenotype Polymorphism Amphipathic peptide Immunology Adult Myotubular myopathy Lentivirus/genetics Gene Expression Regulation Baculoviridae/genetics Knockout Muscle disease Animals Reporter Disease Progression Cell Line Dogs Cells Calcium signaling Inbred mdx Base Sequence Disease Models Hippocampus Transduction Canine Hematopoietic Stem Cells/metabolism FKRP Flow Cytometry Myopathy Hep G2 Cells Cardiomyopathy DNA Lentiviral vector Clinical Trials as Topic Inbred C57BL Gene Transfer Techniques Gene therapy Antibodies

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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