Intervalles de confiance et de crédibilité pour le rapport de taux d'évènements rares

Résumé : Des effets indésirables rares mais sévères peuvent parfois être enregistrés, par exemple dans des études cliniques comparatives de phase 3 pour la mise au point de nouveaux médicaments. Il convient alors d'estimer l'incertitude sur le rapport des taux de tels effets obtenus avec le traitement actif et un placebo, d'une façon éventuellement stratifiée. L'intérêt se porte principalement sur l'estimation d'une limite supérieure pour ce rapport. Dans le cadre d'un modèle Poissonnien pour les évènements, un grand nombre de procédures fréquentistes (Price et Bonnett, 2000) fournissent des intervalles de confiance uni- ou bi-latéraux généralement associés à des tests et obtenus au moyen de différents types d'approximations. L'approche bayésienne fournit par ailleurs des intervalles de crédibilité. Nous investiguons ici les performances fréquentistes de certaines de ces procédures, dans le sens où elles produisent des taux de couverture uni- et bi-latéraux proches du taux nominal. Nous considérons trois types d'approches: (1) l'approche conditionnelle, qui se ramène à l'inférence sur une proportion binomiale et dont relèvent, parmi les procédures les plus performantes, la méthode dite du second ordre corrigé (Cai, 2005) et la méthode dite du mid-p (Berry et Armitage, 1995); (2) l'approche non conditionnelle, et plus particulièrement la méthode de Sahai et Kurshid (1993); (3) l'approche bayésienne avec a priori de Jeffreys. Nous confirmons les bonnes performances des méthodes sélectionnées pour des rapports de taux de quelques pourcents, mais les méthodes bayésienne et de Sahai et Kurshid sont meilleures pour de très petits taux, de l'ordre de quelques pour mille. Néanmoins les procédures fréquentistes nécessitent une solution ad hoc pour chaque nouvelle situation, alors que l'approche bayésienne fournit des procédures générales et s'applique de la même manière, par exemple à l'inférence sur la différence de taux ou encore dans le cas de groupes stratifiés. Dans chaque situation, l'approche bayésienne objective conduit à des procédures qui sont très performantes d'un point de vue fréquentiste.
Type de document :
Communication dans un congrès
41èmes Journées de Statistique, SFdS, Bordeaux, 2009, Bordeaux, France, France. 2009
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Contributeur : Conférence Jds2009 <>
Soumis le : vendredi 22 mai 2009 - 09:04:51
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Document(s) archivé(s) le : jeudi 10 juin 2010 - 23:33:22

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Bruno Lecoutre, Gérard Derzko. Intervalles de confiance et de crédibilité pour le rapport de taux d'évènements rares. 41èmes Journées de Statistique, SFdS, Bordeaux, 2009, Bordeaux, France, France. 2009. 〈inria-00386595〉

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