Representations and inference from time-varying routine care data
Représentations et inférence à partir de données de santé temporelles collectées en routine
Résumé
Real World Databases are increasingly accessible, exhaustive and with fine temporal details. Unlike traditional data used in clinical research, they capture the routine organization of care. These day-to-day records of patients care open the door to new research questions, notably concerning the efficiency of interventions after market access, the heterogeneity of their benefits in under-served populations or the development of personalized medicine. On the other hand, the complexity and large-scale nature of these databases pose a number of challenges for effectively answering these questions. To remedy these problems, econometricians and epidemiologists have recently proposed the use of flexible models combining causal inference with high-dimensional machine learning. We first illustrate with three examples the current tension between these new sources of data, machine learning and modern public health issues. These examples motivate the main research question of this work: How flexible models can help delivering appropriate treatment to each and every patient to improve her health? In order to gain a better understanding of the modern infrastructures for collecting and analyzing Electronic Health Records (EHRs), we summarize semi-structured interviews conducted as part of a national case study of the clinical data warehouses (CDWs) of the 32 French regional and university hospitals. Acknowledging the difficulty to access large sample sizes and computational power to develop generalizable predictive models, we explore a complexity gradient in representation and predictive algorithms for EHRs. We then turn to causal thinking, detailing key elements necessary to robustly estimate treatment effect from time-varying EHR data. We illustrate the impact of methodological choices in studying the effect of albumin on sepsis mortality in the Medical Information Mart for Intensive Care database (MIMIC-IV). In high-dimensional settings, the selection of hyper-parameters for the causal model is crucial to avoid under- or over-learning. In a simulation and three semi-simulated datasets, we shows that the doubly robust R-risk outperforms other existing causal risks.
Les bases de données de vie réelle sont de plus en plus accessibles, exhaustives, avec des détails temporels précis. Contrairement aux données utilisées dans la recherche clinique traditionnelle, elles capturent l'organisation routinière des soins. Ces données de soins quotidiens ouvrent la porte à de nouvelles questions de recherche, notamment en ce qui concerne la qualité des soins, l'efficacité des interventions après leur mise sur le marché, l'hétérogénéité de leurs bénéfices dans les populations mal desservies ou le développement de traitements personnalisés. D'un autre côté, la complexité et la nature à grande échelle de ces bases de données posent un certain nombre de défis pour leur utilisation efficace. Pour remédier à ces problèmes, les économètres et les épidémiologistes ont récemment proposé l'utilisation de modèles flexibles combinant l'inférence causale et l'apprentissage automatique en grande dimension. Dans un premier temps, nous illustrons par trois exemples la tension actuelle entre ces nouvelles sources de données, l'apprentissage automatique et des problématiques modernes de santé publique. Ces exemples motivent notre principale question de recherche : Comment des modèles flexibles peuvent-ils aider à fournir un traitement approprié à chaque patient afin d'améliorer sa santé ? Afin de mieux comprendre les infrastructures modernes de collecte et d'analyse des dossiers patients informatisés (DPI), nous faisons la synthèse d'entretiens semi-structurés menés dans le cadre d'une étude de cas nationale portant sur les entrepôts de données cliniques des 32 hôpitaux régionaux et universitaires français. Reconnaissant la difficulté d'accéder à des échantillons de grande taille et à la puissance de calcul pour développer des modèles prédictifs généralisables, nous étudions un gradient de complexité dans les représentations et les algorithmes prédictifs sur DPI. En se tournant vers le cadre causal, nous détaillons ensuite les éléments clés nécessaires pour estimer de manière robuste l'effet du traitement à partir de données de DPI variant dans le temps. Nous documentons l'impact de différents choix méthodologiques pour l'étude de l'effet de l'albumine sur la mortalité dans des cas de septicémie avec la base de données MIMIC-IV (Medical Information Mart for Intensive Care). Dans des problèmes à grande dimension, la sélection d'hyperparamètres pour les modèles causaux est cruciale pour éviter le sous-apprentissage ou le sur-apprentissage. Pour une simulation et trois ensembles de données semi-simulées, nous montrons que le risque R doublement robuste surpasse d'autres risques causaux existants.
Origine : Version validée par le jury (STAR)